חבר איגוד האינטרנט הישראלי ISOC-IL | רישיון אקו"ם | כניסת כתבים
6
8
1
1
בארץ ובעולם   בריאות ונפש   בקהילה שלנו   חוק ומשפט   רפואה משלימה   תזונה נכונה   כניסת כתבים    חיפוש באתר 
1

בניגוד לחיסון נגד קורונה: עיכוב RNA נמצא יעיל כטיפול במחלת כליות קשה בילדים

מחקר פורץ דרך בשערי צדק - תרופה חדשה בטכנולוגיית עיכוב RNA שמורידה ייצור אבני כליה בילדים צפויה להוריד את אחוז הילדים הזקוקים להשתלת כליה ו/או השתלת כבד

מערכת, 04/05/2021, צילום: דוברות שערי צדק


פרופ יעקב פרישברג, בית חולים שערי צדק. צילום: דוברות בית החולים
פרופ' יעקב פרישברג
 


מחקר חדש שבוצע בהובלת, פרופ' יעקב פרישברג, מנהל המכון לנפרולוגיה של הילד במרכז הרפואי שערי צדק בדק תרופה ניסיונית בטכנולוגית עיכוב RNA והראה שיעור הצלחה ב-84% מהנבדקים בתום ששה חודשי טיפול.
 
היפראוקסלוריה ראשונית מסוג 1 [primary hyperoxaluria type 1], מחלה תורשתית שגורמת ליצור מוגבר של אוקסלט, חומר שאינו מסיס ולכן שוקע בכליה. הוא גורם ליצירת אבני כליה, להסתידות של הכליות ומכאן להדרדרות לאי-ספיקת כליות סופנית. 
 
מחלה זו נדירה באירופה ובארה"ב, אך בישראל, כדוגמא למזרח התיכון, המחלה שכיחה פי 10-30. בצורתה הקשה ביותר השכיחה יחסית בארץ,  עלולה המחלה לגרום לאי-ספיקת כליות סופנית כבר בשנה הראשונה לחיי התינוק ואף לתמותה. הטיפול היחיד כיום הוא טיפול יומי בהמודיאליזה בבית החולים ובהמשך, השתלה משולבת של כבד וכליה.
 
"טיפול גני עשוי היה תאורטית להוות פתרון הולם. אולם, במחלה זו לא די להעלות במעט את הפעילות האנזימטית: גם לו הצלחנו לאכלס שליש מרקמת הכבד באנזים תקין, שני השלישים הנותרים היו ממשיכים להפריש כמויות אדירות של אוקסלט," מסביר פרופ' פרישברג.
 
הפתרון שהוצע ע"י Alnylam Pharmaceuticals שפיתחה את התרופה היה לרתום מנגנון פיזיולוגי של בקרה על ביטוי RNA. מדובר במנגנון הידוע כ-RNA interference שזיכה ב-2006 את Fire and Mello בפרס נובל. התרופה מבוססת על מולקולת RNA  דו-גדילי שעברה שינוי המביא לייצובו וכן מנגנון המנתב אותו לתוך הכבד (שם נמצאת המערכת האחראית למחלה). "אחת המטרות שנשקלו הייתה לעכב את ביטוי החומר הגנטי המקודד את האנזים האחראי ליצירת גליאוקסילאט וקרוי Glycolate oxidase (GO). גליאוקסילאט הוא המצע לאנזים החסר במחלה וכמות גדולה שלו מביאה ליצירת אוקסלט. הניסיון, אם כן, היה להפחית משמעותית את המצע ליצירת אוקסלט."

האישור לשאלה, האם בטוח לעכב אנזים זה בבני-אדם, הגיע מהתיאור הראשון בעולם ב-2014, של ילד  שנולד עם מוטציות המנטרלות את GO ולבד מבדיקת מעבדה לא תקינה הוא בריא ללא מחלה כבדית או כליתית. פרסום זה הגיע מקבוצתו של פרופ' יעקב פרישברג. הוא הציע שעיכוב האנזים עשוי לשמש טיפול תרופתי יעיל במחלה. פרסום זה היווה את ירית הפתיחה לניסויים בתרופה ולניסוי הקליני שפורסם לאחרונה ב-NEJM.
 
המכון לנפרולוגיה של הילד בשערי צדק הוא מרכז שלישוני הגדול בארץ לטיפול בילדים הסובלים מאי-ספיקת כליות סופנית ונדרשים לטיפול בדיאליזה והודות לניסיון הרחב הנצבר בחקר המחלה, נבחר לבית החולים הראשון בארץ למחקר רוחבי לבחינת יעילותה של התרופה בילדים והתוצאות מעודדות.
 
בהמשך למחקר פאזה 2 שכלל 20 חולים במחלה ברחבי העולם, 5 מהם בשערי צדק, והצביע על יעילות התרופה בהפחתת הפרשת האוקסלט בשתן, תוכנן מחקר ההמשך (פאזה 3).

במחקר השתתפו 39 חולים מעל גיל 6 שמחלתם אושרה גנטית וסבלו ממחלת כליות כרונית מתונה. 

הנבדקים חולקו לשתי קבוצות: 13 משתתפים קיבלו זריקת דמה ו-26 את התרופה האמתית. בתום ששת החדשים הראשונים, החלו המטופלים בתרופת הדמה לקבל את תרופת הניסוי.
 
התרופה - lumasiran ניתנה בזריקה תת-עורית: אחת לחודש בשלושת החדשים הראשונים ובהמשך – אחת לשלושה חדשים. 
 
הממצא החשוב ביותר הוא ירידה מאד משמעותית בריכוז האוקסלט בשתן. אוקסלט הוא הגורם להדרדרות במחלת הכליה. 84% מהמטופלים השיגו רמות תקינות או רק מעט מוגברות של אוקסלט בשתן כבר בתום 6 חדשי טיפול, בעוד שאף לא אחד (=0) ממקבלי הפלסבו השיגו תוצא דומה.
 
כבר במהלך ששת החדשים הראשונים, היה רמז לירידה באירועי יצירת אבני כליה ושיפור בהסתיידות הכליות. התפקוד הכלייתי נותר שמור. התרופה נמצאה בטוחה כשתופעת הלוואי היחידה הקשורה לטיפול, הייתה תגובה קלה (כאב, נפיחות או אדמומיות) במקום ההזרקה שחלפה תוך שעות ספורות.
 
מאמר שכתב פרופ' פרישברג על המחקר בנושא, פורסם בכתב העת היוקרתי The New England Journal of Medicine וזכה להדים רבים. 
 
"בינתיים מצטברים נתונים שהתרופה יעילה ובטוחה גם בילדים בגילים 0-6 שנים, הניסיון הראשון להשתמש בטכנולוגיה זו בילדים צעירים. במקביל, נעשה ניסוי בחולים המטופלים בדיאליזה. זו בהחלט פריצת דרך בטיפול במחלה עם תחלואה קשה ותמותה גבוהה, תוך שימוש בטכנולוגיה פורצת דרך. התקווה היא שטיפול מוקדם ימנע הדרדרות בתפקוד הכלייתי וייתר את הצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה. ילדים המאובחנים כבר בשלב שנדרשים לטיפול יומי בדיאליזה, הטיפול ייתר את הצורך בהשתלת כבד," מציין פרופ' פרישברג.
 
בנובמבר 2020, ע"ס תוצאות הניסויים הקליניים שהושלמו עד כה אושרה ע"י ה-FDA וכן ע"י גוף הרישוי האירופי המקביל, התרופה לומסיראן, ובשמה המסחרי Oxlumo, לשימוש בחולים המאובחנים עם היפראוקסלוריה ראשונית מטיפוס 1.




 
 
1
  כותרות היום - מבזקים     ביטוח לאומי
1
 
1
דוברות מד״א בשעה 12:07 התקבל דיווח במוקד 101 של מד"א במרחב אשר על ת.ד בין 2 כלי רכב בכניסה למושב יערה. חובשים ופראמדיקים של מד"א מעניקים טיפול רפואי ומפנים למרכז הרפואי לגליל בנהריה אישה בת 26 במצב בינוני-קשה עם חבלות חזה וגפיים. טימור חובש רפואת חירום במד"א דור וקנין סיפר: "הגענו למקום התאונה וראינו שני רכבים בצד הדרך עם פגיעות פח קשות כשאחד הרכבים הפוך. אישה בת 26 נלכדה במושב הנהג כשהיא בהכרה. חילצנו אותה במהירות, הענקנו לה טיפול רפואי מתקדם בשטח ופינינו אותה לבית החולים כשמצבה יציב. פצוע נוסף ששכב בהכרה מלאה בסמוך לרכבים פונה באופן עצמאי לבית החולים."

חוק שוויון זכויות לאנשים עם מוגבלות מחייב כל ארגון אשר מעניק שירות לציבור והמעסיק 25 עובדים לפחות, למנות רכז נגישות.
 
 
   מערכת I אולפן החדשות: 08-973-4-006  
   
פרשת השבוע
מפי הבחור ינון דהן היו''
שבת קודש פרשת כי תצא י"ג אב התשפ"א
1
 
האינדקס המרכזי
18,930 בעלי עסקים ונותני שירות
8
רישום לאינדקס - נכויות ומוגבלויות
 


אבחון וטיפול אלטרנטיבי
 

אביזרי
חבישה
     


אביזרי שיקום
 
     


אופטומטריסטים
 

אופטיקאים
     


אחיות פרטיות
 

אירידיולוגיה
     


אמבולנס פרטי
 

ארומתרפיה
     


ביופידבק
 

בית לחיים
     


בית אבות
דיור מוגן
 

בתי הבראה
והחלמה
     


בתי
חולים
 

בתי חולים
לבריאות הנפש
     


בי"ח סיעודיים וגריאטריים
 

בתי
טבע
     


בתי מרקחת
 

גוף ונפש
     


דיאטנים
 

הומאופתיה
     


הידרותרפיה
 

הילינג
     


היפנוזה
 

הסעות נכים
     


השמת ע.זרים
 

ויטמינים
     


חיתולים למבוגרים
 

טווינא
     


טיפול אלטרנטיבי בילדים
 

טיפול באמצעות בעלי חיים
     


טיפול באמצעות יצירה והבעה
 

טיפול בהפרעות זיכרון
     


טיפול בהפרעות שינה
 

טיפול באמצעות ציורי ילדים
     


יועצי תזונה
 

כירופרקטיקה
     


כירורגיה של היד
 

מגנטותרפיה
     


מדיטציות
 

מוצרים אורטופדיים
     


מוקדי עזרה ראשונה
 

מכונים
רפואיים
     


מכשירי שמיעה ואביזרים
 

מנגנוני נכים
לרכב
     


מרחצאות ומעיינות מרפא
 

נטורופתיה
     


נעליים
אורטופדיות
 

עורכי דין
ביטוח לאומי
     


עורכי דין
דיני נזיקין
 

עורכי דין
רשלנות רפואית
     


פודיאטרים
 

פיזיותרפיה
     


פיזיותרפיה התפתחותית
 

פילאטיס
     


פלדנקרייז
 

פסיכוגריאטריה
     


פסיכולוגיה התפתחותית
 

פסיכולוגיה שיקומית
     


פסיכותרפיה
 

פרחי באך
     


ציוד ואביזרים
 

קינסיולוגיה
     


קלינאי תקשורת
 

רולפינג
     


רכב חשמלי
 

רכיבה טיפולית
     


רפואה סינית
 

רפלקסולוגיה
     


שיאצו
 

שיטת אלבאום
     


שיטת אלכסנדר
 

שיטת פאולה
     


שיקום נכים
 

שירותי
סיעוד
     


תזונה ודיאטות טבעיות
 

תרפיה במוסיקה
     
 
 

אבחון וטיפול אלטרנטיבי אביזרי חבישה אביזרי שיקום אוסטיאופתיה אופטומטריסטים
אופטיקאים אחיות פרטיות אירידיולוגיה אמבולנס פרטי ארומתרפיה
ביופידבק בית לחיים בית אבות, דיור מוגן בתי הבראה והחלמה בתי חולים
בתי חולים לבריאות הנפש בי"ח סיעודיים וגריאטריים בתי טבע בתי מרקחת גוף ונפש
דיאטנים הומאופתיה הידרותרפיה הילינג היפנוזה
הסעות נכים השמת עובדים זרים ויטמינים חיתולים למבוגרים טווינא
טיפול אלטרנטיבי בילדים טיפול באמצעות בע"ח טיפול ע"י יצירה והבעה טיפול בהפרעות זיכרון טיפול בהפרעות שינה
טיפול ע"י ציורי ילדים יועצי תזונה כירופרקטיקה כירורגיה של היד מגנטותרפיה
מדיטציות מוצרים אורטופדיים מוקדי עזרה ראשונה מכונים רפואיים מכשירי שמיעה ואביזרים
מנגנוני נכים לרכב מרחצאות ומעיינות מרפא נטורופתיה נעליים אורטופדיות עורכי דין - ביטוח לאומי
עורכי דין - דיני נזיקין עורכי דין - רשלנות רפואית פודיאטרים פיזיותרפיה פיזיותרפיה התפתחותית
פילאטיס פלדנקרייז פסיכוגריאטריה פסיכולוגיה התפתחותית פסיכולוגיה שיקומית
פסיכותרפיה פרחי באך ציוד ואביזרים לנכים קינסיולוגיה קלינאי תקשורת
רולפינג רכב חשמלי רכיבה טיפולית רפואה סינית רפלקסולוגיה
שיאצו שיטת אלבאום שיטת אלכסנדר שיטת פאולה שיקום נכים ונפגעים
שירותי סיעוד תזונה ודיאטות טבעיות תרפיה במוסיקה    
 
 
כל הדרכים שלכם ליצירת קשר:

   
חזרה לדף הבית    תנאי שימוש   מדיניות פרטיות   חוק הספאם   אתיקה מקצועית   חוק זכויות יוצרים הצהרת נגישות
                       
 fax-to-mail: 153-54-7126459             דוא"ל: lelo.hagbala@gmail.com מערכת החדשות: בן חור אליהו 14-3 באר שבע 08-9282508 אולפן החדשות: העצמאות 57 באר שבע 08-9734006

מדיניות שימוש ב-cookies וכלים אחרים

על מנת לאפשר הפעלתו של האתר באופן מיטבי וכן לשפר את חווייתך מהשימוש בו, יתכן וייעשה שימוש בכלים מסוג "עוגיות" (Cookies), כמו גם ב"כלים אחרים" | יחד עם זאת, אנו כאן ב-אתר החדשות המרכזי לנכויות ומוגבלויות נדרשים לאישורך והסכמתך | היה ואם אין רצונך להתיר השימוש בכלים אלו, הנך נדרש/ת להפסיק באופן מיידי שהייתך-שימושך באתר | האמור ד-לעיל' מהווה תמצית "מדיניות השימוש" באתר | את הנסח המלא והמחייב ניתן למצוא בקטגוריה "מדיניות פרטיות".

בכל שאלה ובקשה ניתן לפנות באמצעות
  צור קשר  שבאתר   |   מדיניות פרטיות 

כל הזכויות שמורות ל: עדי גולן ADI GOLAN


 
לייבסיטי - בניית אתרים